『萊氏症候群』（Leigh Syndrome）是一種罕見且嚴重的線粒體疾病，目前沒有獲批的治療方法。然而，一項新的研究顯示，通過每日給予大麻二酚 (CBD)，可以延長 萊氏症候群 患者的壽命並改善其症狀。
萊氏症候群 影響約每 40,000分之一名兒童和年輕人，特徵是認知和運動功能逐步下降，並導致早逝。這種罕見病尚無獲批治療方法。
來自巴塞隆納自治大學（UAB）線粒體神經病理學實驗室的 Emma Puighermanal 博士和 Albert Quintana 博士，長期致力於研究 萊氏症候群並尋求治療方法。他們最近發表於《自然通訊》的研究顯示，CBD 具備抗氧化、抗炎及抗癲癇的多重功效，能夠改善症狀並幫助患者恢復細胞功能。
研究結果
研究使用了兩種不同的 萊氏症候群 小鼠模型及患者的成纖維細胞。研究表明，CBD 在細胞中發揮多重作用，包括激活細胞核內的一種名為 PPARγ 的蛋白質。PPARγ 調節許多與免疫反應、氧化及線粒體功能相關的基因表達，這些基因會受到 萊氏症候群 的影響。此外，CBD 還增加了一種名為金屬硫蛋白的蛋白質表達，這有助於提升抗氧化反應。
在小鼠模型中，CBD 改善了受影響腦部的神經病理變化、呼吸異常和社交缺陷，並且延緩了運動功能衰退和神經退行性變化的發生。接受 CBD 治療的小鼠壽命顯著長於未治療的小鼠。此外，患者的成纖維細胞中，CBD 也增強了抗氧化過程。
未來展望
研究結果顯示，CBD 具有良好的安全性和耐受性，為 萊氏症候群 患者帶來了希望。研究團隊已獲得歐洲藥品管理局針對 萊氏症候群 的「孤兒藥」認定，這將為未來臨床實驗提供協助，並降低開發成本。
CBD 已被美國食品藥品監督管理局 (FDA) 批准用於其他罕見兒童疾病的治療，研究者希望這些成果能夠推動 CBD 在 萊氏症候群 中的臨床應用。
